Gene therapy – Megatrend ของโลก Healthcare

ขอเกาะกระแส BioTech ต่อครับ เอาโพสต์เก่าที่เคยลงไปแล้วกลับมาให้อ่านกันอีกที 🤟🤟🤟

Image may contain: ‎text that says "‎Gene therapy รักษาโรคทางพันธุกรรม -Megatrend ของโลก Healthcare 一 مـ B BOTTOMLINER‎"‎



ในยุคที่การแพทย์ลึกล้ำ สามารถจัดการกับ ยีน (gene) ของมนุษย์ได้ สามารถยืดอายุขัยมนุษย์ จนท้าทายคำว่า “อมตะ”
เทคโนโลยีนี้ดูเหมือนจะพุ่งล้ำไปโดยไม่สร้างประโยชน์ หรือทำเรื่องฝืนธรรมชาติเช่นสร้างมนุษย์ที่ perfect

แต่จริงๆแล้วการจัดการกับยีนได้นี่เอง ทำให้เราสามารถรักษาโรคร้าย ที่ในอดีตไม่เคยรักษาได้มากมาย ลดอัตราการเสียชีวิตไปได้มาก ทำให้เราเข้าสู่ยุครุ่งเรืองถึงขีดสุดทางการแพทย์อีกครั้ง และในการรักษาโควิดนี่เองก็ยังใช้เกร็ดความรู้และแนวทางจากเรื่องนี้ได้

gene therapy คืออะไร

gene therapy หรือการบำบัดด้วยยีน เป็นการนำยีนปกติใส่เข้าไปในเซลล์ที่ทำงานผิดปกติ
เริ่มจากการตัดเเต่งยีนให้มีคุณสมบัติตามต้องการ เเล้วนำเข้าสู่เซลล์เป้าหมายในร่างกายโดย
ไวรัสที่ถูกตัดยีนที่เป็นอันตรายออกเเล้วเเทนที่ด้วยยีนที่ใช้ในการรักษา (therapy gene)

ก่อนอื่นเรามาดูความผิดปกติอันเนื่องมาจากยีนที่พบเห็นกันบ่อยๆ

1.ดาวน์ซินโดรม เกิดจากความผิดปกติของโครโมโซมคู่ที่ 21 ทำให้มีพัฒนาการช้าทั้งร่างกายเเละสติปัญญา ศีรษะเล็กแบน รูปหน้าผิดปกติ ตาเฉียงและห่าง ดั้งจมูกแบน หูต่ำ ปากเล็ก ตัวเตี้ย ขาสั้น มือและนิ้วสั้น หลายคนอาจมีความผิดปกติเเทรกซ้อม เช่น หัวใจล้มเหลว

ข้อมูลจาก Centers for Disease Control and Prevention (CDC) พบว่า เด็กเเรกเกิดทุก 700 คนจะมีคนเป็นดาวน์ซินโดรม 1 คน เท่ากับว่ามีเด็กที่เป็นดาวน์ซินโดรมเกิดใหม่ปีละ 6,000 คนในสหรัฐ

2.ธาลัสซีเมีย เป็นโรคถ่ายทอดทางพันธุกรรม เม็ดเลือดเเดงมีความผิดปกติไม่สามารถจับอ๊อกซิเจนได้ดีเท่าคนปกติ เกิดเป็นภาวะโลหิตจาง ทำให้ผิดเหลือง อ่อนเพลียง่าย ต้องไปถ่ายเลือดหรือรอปลูกถ่ายไขกระดูก

คาดการณ์จาก CDC ว่ามีประชากรโลก 4.4 คนจาก 10,000 คน หรือคิดเป็น 5% ของประชากรทั้งหมดในโลก

3.Cystic Fibrosis เป็นโรคจากความผิดปกติของยีนส์ที่ทำให้เสมหะเหนียว ข้น ในระบบทางเดินอาหาร ขัดขาวงการย่อยเเละดูดซึม เเละใน ระบบทางเดินหายใจ เสมหะเหนียวข้นนี้จะปิดกั้นระบบทางเดินหายใจ หายใจลำบาก ปัจจุบันยังไม่มีวิธีรักษาให้หายขาด

ปัจจุบันมีผู้ป่วย Cystic Fibrosis กว่า70,000 คน เเละคาดว่าจะมีผู้ป่วยโรคนี้เพิ่มปีละ 1,000 คน
(ข้อมูลจาก Cystic Fibrosis Foundation)

4.Tay-Sachs disease เกิดจากความผิดปกติของโครโมโซมคู่ที่ 15 ทำให้ขาดเอนไซม์ beta-hexosaminidase A ส่งผลให้ไม่สามารถกำจัดของเสียในสมองได้ ระบบประสาทส่วนกลางเสื่อมสภาพ กล้ามเนื้ออ่อนเเรง

ในประชากร 250 คนมีโอกาสพบคนเป็นพาหะโรคนี้ 1 คน

5.Sickle Cell Anemia เป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้เม็ดเลือดเเดงไม่สมบูรณ์เป็นรูปเคียว เเตกง่าย อายุสั้น ส่งผลให้เป็นโรคโลหิตจาง

มีชาวอเมริกันเป็นโรคนี้ประมาณ 100,000 คน และประชากรโลกกว่า 250 ล้านคนเป็นพาหะ ข้อมูลจาก Sickle Cell Disease Foundation

จะเห็นว่ามีผู้ป่วยจากความผิดปกติจากยีนเป็นจำนวนมาก บริษัทกลุ่ม Biotech ที่มุ่งเน้นทำ gene therapy จึงเห็นตลาดที่ใหญ่จากตรงนี้เเละพัฒนาการรักษาโรคทางพันธุกรรม เป็นสิ่งที่น่าสนใจหากบริษัทเหล่านี้สามารถคิดค้นการรักษาได้ เนื่องจากเป็นตลาดที่ใหญ่เเละความหวังจากการรักษามีมาก บางบริษัทเเค่มีข่าวดีจากผลทดสอบหุ้นก็พุ่งทะยานไปก่อนเเล้ว จัดว่าเป็นหุ้นกลุ่ม All or Nothing ระดับหนึ่ง

BottomLiner

Leave a Reply

Up ↑

%d bloggers like this: